Comment sont contrôlés les nouveaux médicaments ?

Les médicaments (et les vaccins) sont soumis à des contrôles multiples et répétés. Leur mise en œuvre passe par 4 grandes étapes :
Phase 1 - Les études, réalisées chez quelques centaines d’humains volontaires sains, sont conçues pour déterminer les doses efficaces pour soigner sans devenir toxiques.
Quand les produits sont connus pour être toxiques (les anticancéreux par ex.), les études de phase 1 sont réalisées avec l’aide de malades volontaires, pour lesquels aucun autre traitement n’est possible (situation « d’impasse thérapeutique »).
Phase 2 - Les études doivent vérifier les effets thérapeutiques du produit. Réalisées avec quelques dizaines de malades volontaires, elles permettent d’éliminer les produits qui n’ont aucun effet à doses non toxiques et de quantifier approximativement le niveau probable de leur efficacité.
Phase 3 - Moins de 10% des médicaments franchissent avec succès les étapes précédentes. Ceux qui « restent en piste » sont alors soumis à plusieurs dizaines d’études chez des centaines, voire même des milliers de malades volontaires, pour vérifier tous les aspects de leur utilisation : mesure précise des bénéfices apportés et des risques provoqués, profil des malades pouvant le mieux en bénéficier, etc.
Les résultats de ces études sont présentés aux Autorités sanitaires qui décident si le médicament peut être mis ou non sur le marché et dans quelles conditions.
Phase 4 - Les médicaments autorisés et prescrits aux malades sont soumis à une surveillance à grande échelle. La « pharmacovigilance » et la « vaccinovigilance » ont ainsi pour but de vérifier notamment l’absence d’effets indésirables trop rares pour avoir pu être détectés auparavant.

Sources : Open Rome et La Revue Prescrire, octobre 2016 - p783